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2015年上市最奇葩的新药你知道几个?


地图标题 / 2020-05-03

  2015年是生物制药行业值得庆祝的一年,不仅很多生物医药股票大涨,FDA还一口气批准了45个新药,是20年来最多的一次。

  其中18个和癌症相关,国内病人最关注应该是两个肺癌药物,针对易瑞沙抗药性的第三代EGFR靶向药物Tagrisso(以前叫AZD9291),和癌症免疫药物Opdivo。

  Addyi,这个粉红色药片上市之前就早已声名远扬,因为它是用于提高女生性欲的,外号“女性伟哥”,或者叫“伟姐”。

  这个药最开始由德国药厂“勃林格殷格翰”开发,2010年就想上市,但被FDA毙了,被废弃在后院。美国小公司“萌芽制药”经过研究觉得还有希望,把它买了过来,做了更多试验,兴冲冲地又去找FDA,结果2014年又被毙了。

  在2015年8月18日这个吉利的日子,死过两次的Addyi被批准上市了!仅一天后,8月19日,“萌芽”这个只有几十名员工的小公司,被著名的威朗制药(Valeant)以10亿美元收购!

  难怪Addyi被批准以后,很多人批评FDA没有节操,放弃了科学,而妥协于“女权主义”,因为女权组织在该药审查过程中对FDA施加了很大压力,说有“伟哥”,你不批准“伟姐”就是歧视女性!美国人最怕的就是被扣上“歧视xx群体”的帽子(除了川普Trump同志)。

  这可是提高女同胞的XXOO兴致用的“伟姐”,现在你告诉我吃这个药就不能喝酒?让大家约会的时候都喝王老吉咩?

  这还不算,这个药不仅不好用,而且很贵,每个月要200多美金。贵的主要原因是“伟姐”需要要长期服用才有效,不像伟哥需要的时候再吃。如果谁预计七夕会有艳遇,那最好端午节就开始吃。

  这么奇葩的药有人买么?很少。毕竟医生和病人都不是傻子。这个药上市两个月后,居然全美国只有区区两百多人买。想当年伟哥上市的时候,大家疯狂排队,第一个月就超过50万人买!

  这个口服药由WELLSTAT公司开发,专门用于治疗“遗传性乳清酸尿症”。这些病人由于先天UMPS基因突变,无法正常合成尿苷酸,出现很多问题,比如贫血,发育和智力障碍等。缺啥补啥,Xuriden机理就是直接外源补充尿苷酸,它在临床试验中效果明显,因此顺利获批上市。

  因为它治疗的遗传性乳清酸尿症是罕见病中的罕见病,全世界到目前为止,已知的只有不到20个病人!大概1年就1个病人……

  这个药创造了两个纪录:第一,适用病人最少。第二,临床试验人数最少,只做了4个病人。当然,公司说一共才20个,我把全世界超过20%的病人都拉来做试验了,你还想咋的!?

  现在问题来了:这个药要卖多贵才能收回成本?开发新药成本动辄上亿美金,要指望全世界20个病人把成本捞回来,难于登天。

  并没有,因为他们靠这个药拿到了一个非常高级的装备叫“FDA优先审评券” (priority review voucher,PRV)。

  优先审评券是FDA为了鼓励公司研究平时不愿涉及的疾病领域,比如儿童罕见病和热带传染病,而颁发的优惠券。如果公司开发了一个针对这些领域的药,就可能获得这个优惠券。它的功能是加速FDA审批任何新药的速度。

  平时药厂拿着新药的临床实验数据去找FDA,都得排队,一般需要10个月才能知道能不能批准,但如果拿这个优惠券去,就可以优先,FDA必须在6个月之内完成评审(不保证批准,但保证有结果)。虽然差距只有几个月,但对于一年就能卖几亿的药来说价值不菲,尤其如果有相似药物的竞争,早一天占领市场的价值难以估量。

  打个比方,这就像大家平时都只关注歌唱比赛,酷爱《中国好声音》,完全不关注戏剧,中宣部的老大爷急了,传统文化必须要重视啊,怎么办?机智的老大爷想了个办法:如果有人想出个文案,让大家都在朋友圈讨论戏剧,我就发给他一张优惠券。凭此券去任何公共厕所,不用排队,无论人多少,保证蹲第一个空出来的坑!

  “入厕优惠券”自己拿着其实很难说值多少钱,但可以卖就不同了,拿着它跑到厕所门口去拍卖,谁最急,出价最高就给谁!那它值多少钱就很难说了。万一马云,王健林,比尔盖茨聚餐,结果吃了地沟油,也在那儿排队,那…….Sky is the limit。

  现在谁拿到一张“优先审评券”,各大公司就纷纷砸钱追捧,价格直线攀升,堪比元代的青花,乾隆的书法,周杰伦的裤衩。

  第5张被卖的就是这张开发Xuride换来的优惠券,WELLSTAT把它卖给了阿斯利康。没公开说卖了多少钱。但历史趋势告诉我们,肯定好多好多好多钱。

  所以,有些小公司很机智,故意针对FDA列出的疾病来开发药物,即使药物本身卖不了什么钱,只要拿这个优惠券,仍然是商业上的巨大成功!WELLSTAT根本不在乎这个药全世界是不是只有20个人吃,没人吃都没事儿,关键是拿到优惠券,去厕所门口兜售个好价钱!

  Kybella,主要成分是脱氧胆酸,这算个“纯天然”的药物,因为我们每个内都有不少。我们的胆汁里含有胆酸,分泌到肠道后被细菌分解,就会成为脱氧胆酸。在体内脱氧胆酸主要的作用是乳化食物中的脂肪,帮助肠道吸收。

  同时,高浓度的脱氧胆酸可以直接杀死细胞,包括脂肪细胞,所以有人想到把它做成注射剂,直接打到肥肉里面,岂不是打哪儿瘦哪儿。

  面积大就需要注射很多脱氧胆酸。这一来费药,二来风险太大。脱氧胆酸不仅杀脂肪细胞很强,杀别的细胞也不弱,一次注射太多脱氧胆酸可能会导致非常严重的毒副作用,比如打一大堆到肚子上,如果扩散出去,一不小心可能啥内脏器官就漏了……

  Kybella就是专治双下巴的减肥针。药并不奇葩,但减肥的区域好意外啊!当然这主要是因为菠萝孤陋寡闻,不太关注美容市场。据说美国有70%的人都有双下巴,而且都想减掉,中国估计也在大踏步追赶。

  不过说到脱氧胆酸,其实咱们中国老祖宗遥遥领先,早就开始用了。有一味著名的中药,主要成分之一就是脱氧胆酸。

  这玩意儿长年累月泡在牛的胆汁里,吸收其精华(和糟粕),一层又一层,越长越大,成份很复杂,但胆酸和脱氧胆酸含量非常高。

  另外,吃多了牛黄有个副作用是拉肚子,坊间说这是在排毒,我不信。其实拉肚子可以有很简单的科学解释:肠道局部胆酸浓度高了就会引起腹泻。

  事实上,西医中专门一种病叫“胆酸性腹泻”(Bile Acid Diarrhea)。病人肠道里胆酸含量太高。这会刺激肠道细胞分泌水和盐份,因此他们最大的症状就是长期腹泻。

  考虑到牛黄含有大量的胆酸和脱氧胆酸,吃多了会拉肚子我觉得一点也不奇怪。排没排毒我不知道,肠道遭罪是肯定的。对了,既然这个拉肚子主要是水和盐份,并没什么脂肪,所以想靠吃牛黄拉肚子减肥的话,就别指望了。

  Kybella是好药,但价格不菲。我们是不是可以考虑山寨一下,熬一大锅牛黄汤,然后注射来减个肥?

  因为胆酸还有个功能:导致基因突变,长期使用会致癌,有不少研究发现胆酸长期失调的人更容易得大肠癌。正因为这些风险,FDA要求Kybella只能定量打下巴,不能用在地方,不能用太多。

  无论多么“纯天然”,都可能有巨大的副作用(想想毒蘑菇,河豚胆)。如果不知道其中成分和原理,最好别用。

  调侃归调侃,其实每个上市的新药都不容易。药物开发非常难,是科学,是商业,也是艺术。可以说每个新药背后都是一部血泪史。2015年是丰收的一年,慢性心衰、高胆固醇、糖尿病、银屑病(牛皮癣)、肺癌、乳腺癌、多发性骨髓瘤等等,都出现了每年能卖十亿美元以上的超级新药,病人和药厂双赢。

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